云顶新耀宣布未来规划：重点开发肾病治疗领域和mRNA产品 向生物制药公司转型
2023-01-06 15:32:32
2023年1月4日，云顶新耀对外发布其未来两年及以后的战略规划，表示未来将向一家综合性生物制药公司转型，并强调会大力发展基于mRNA平台的研发。
就在去年底，云顶新耀位于浙江嘉善的全球生产基地一期项目暨mRNA疫苗产业化基地正式投入运行并进行了成功的试生产。被新冠疫情带火的mRNA技术，在肿瘤治疗、传染病预防、蛋白质疗法等领域的重点应用，让基于mRNA技术的药物研发充满了想象空间。
基于 mRNA 技术平台，云顶新耀已研发出针对奥密克戎的二价mRNA新冠候选疫苗EVER-COVID19-M1，并计划于2023年在中国启动临床试验并拟于年底前提交紧急使用授权申请。
(资料图片)
此外，云顶新耀方面透露，其肾科产品组合中的主打产品Nefecon，有望于2023年下半年在中国获批上市，用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病。IgA肾病是最常见的肾小球疾病，在中国有约500万患者。公司也正在开发其他具有前景的针对肾小球疾病的治疗药物管线，以满足患者需求。
除了专注于肾病及mRNA平台外，云顶新耀的产品管线中还拥有多款具有同类最佳潜力的候选产品，包括也有望于2023年获得新药上市批准的新型抗菌药物依拉环素, 和治疗溃疡性结肠炎的etrasimod。
在云顶新耀出售核心ADC产品，获得了数亿现金流之后，从biotech走向biopharma似乎更加有底气。根据云顶新耀首席执行官罗永庆的说法，云顶新耀正走在“从一个临床阶段的公司转型成为一个有自主研发到自主生产制造再到全面商业化的一个过程。”
那么，云顶新耀将如何转型？未来的方向和突破点在哪里？也许可以从以下几点问答中寻找答案。
Q1：云顶新耀未来自主研发的方向是什么？
罗永庆：其实我们从来没有放弃过自主研发，在2019年甚至更早的时候，我们在张江有60多位人员投入在自主研发上。根据多年的经验和对市场的洞察，确定了研发方向集中在肾科领域。我们在肾科领域有非常多的沉淀。不光有Nefecon，还有针对肾小球其他类疾病的BTK的制剂，还有我们自己研发了一个抗体的产品，未来1-2年也会进入临床。另外就是我们聚焦在mRNA这样一个生物制药领域的革命性技术，我们认为这个技术平台，在未来相当长一段时间在生物制药领域会大放异彩，所以我们在很短的时间里就把mRNA技术平台引进了，我们拿到了这个技术平台的缺点性，通过临床试验已经得到了证实。同时，我们在这个平台的技术基础之上也做了自主研发，包括狂犬疫苗的研发，就是我们自己和Providence50%对50%的全球权益是共同研发。还有我们对抗原设计的AI等都进行了一些升级。
Q2：云顶新耀为即将上市的产品商业化做了哪些准备？
罗永庆：Nefecon现在正在招募团队，很快会进入到上市前的准备工作，包括商业化团队、医学事务团队和准入团队都在做一系列的准备工作，用这三方面驱动Nefecon在中国的商业化。不就大家就可以看到我们一些在产品获批之前的举措，比如通过创新的渠道，让急于寻找药物的患者能马上获得药物。
Q3：出售核心产品Trodelvy，对公司有何影响？
罗永庆：云顶新耀将其此前从吉利德公司引进的核心的Trop-2 ADC药物Trodelvy在大中华区、韩国及部分东南亚国家的开发和商业化独家权利转回给吉利德，不仅获得了非常好的收益，而且不需要承担后续7亿美金的开发。一方面使我们财务的状况更加健康，同时来支持现在的战略方向和战略重点；另外一方面我们确实也获得了足够的战略空间。
Q4：9亿打造的嘉善mRNA的工厂，将发挥怎样的价值？
罗永庆：为什么我们在mRNA的技术平台来建一个自己的工厂，我认为这是一个非常有战略眼光的选择。首先，mRNA从上游到下游的核心技术第一是和抗原相关的技术，第二是LNP，第三是大规模工业化生产。大规模工业化生产不仅仅是一个降低成本的举措，更重要的是对mRNA技术平台来讲，是一个核心竞争力。
mRNA的工业化生产技术沉淀和技术的Know-How需要长时间的摸索，长时间的经验和尝试才能形成比较稳定的技术。我们从2021年9月引进花了一年多的时间，迅速把这套技术完整地落地到中国嘉善，从上游的抗原设计到LNP到大规模工业化生产，现在我们一个批次做出来的产品参数已经完全跟海外一样了，我认为这是一个非常巨大的技术突破。
不管是对上游的抗原设计还是下游的工业化生产，我们都沉淀了能力和技术，为我们现在正在做的新冠mRNA疫苗产品的开发、肿瘤治疗新疫苗的开发奠定了非常好的基础。
Q5：二价mRNA新冠候选疫苗未来的市场前景如何？
罗永庆：中国目前还没有一个mRNA疫苗被批准上市。mRNA疫苗对传统的技术路线的疫苗是一个革命性的进步，它对T细胞的免疫能力的提升、免疫原性、抗体水平等，是具有一定的优势的。所以我们认为，做新冠疫苗不仅仅是大流行期间的需求，而且是未来一个常态化的需求，就像流感疫苗一样，每年都要打，未来我们认为市场对比较好的疫苗的需求是一个长期的需求。